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Post by alamin447 on Aug 5, 2023 3:07:45 GMT -5
为 14% 和 13%)和心力衰竭(分别为 9% 和 10%)的发生率相似在两组中。patisiran 组心律失常的发生率 (19%) 低于安慰剂组 (29%)。 patisiran 组比安慰剂组更常见的常见不良事件包括外周水肿(30% vs. 22%)和输液相关反应(19% vs. 9%)(表 3 和补充附录表S3 )。这些症状的严重程度均为轻度或中度。一名患者而退出。两组中至少有 3% 的患者报告输 液相关反应的症状为背痛、潮红、腹痛和恶心(补充 Telegram 用户号码列表附录表 S3 ));没有报告严重或严重的输液相关反应,并且输液相关反应的频率随着时间的推移而减少。在试验期间,没有观察到与 patisiran 相关的实验室值(包括血小板计数和肝肾功能指标)发生临床相关变化。在有资格参加开放标签扩展研究的 187 名患者中,有 186 名 患者 (99%) 入组。 讨论 目前遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗选择有限;然而,我们的数据表明,降低转甲状腺素蛋白水平可能是一种有效的治疗方法。我们发现 patisiran(一种 RNAi 治疗药物)可显着改善遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经病变。效果遍及感觉运动和自主神经领域,并且在患者亚组中保持
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